中國(guó)基因治療2035發(fā)展戰(zhàn)略

目錄總序/i前言/vii摘要/ixAbstract/xvii第一章 基因治療概述/1第一節(jié) 基因治療的概念及類型/1第二節(jié) 基因載體的制備/4一、病毒載體的制備/4二、非病毒載體的制備/6第三節(jié) 基因治療的特點(diǎn)/7第四節(jié) 國(guó)內(nèi)外基因治療的相關(guān)法規(guī)/8第五節(jié) 未來發(fā)展趨勢(shì)和建議/10一、盡早制定我國(guó)的孤兒藥法案/10二、加快基因治療藥物的支付體系建設(shè)/10三、完善并鼓勵(lì)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)/11四、大力培養(yǎng)基因治療相關(guān)的科研人員/11五、發(fā)展病毒載體的規(guī)模化生產(chǎn)技術(shù)，攻克上下游物料的“卡脖子”技術(shù)/12第二章 國(guó)外基因治療的發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/13第一節(jié) 美國(guó)基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/13一、美國(guó)政府將基因治療視為國(guó)家發(fā)展戰(zhàn)略/14二、美國(guó)NIH 加大對(duì)基因治療領(lǐng)域的資助/15三、民間資本大量涌入基因治療研究/16四、美國(guó)基因治療監(jiān)管體系日趨完善/16第二節(jié) 歐洲基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/18一、歐盟基因治療發(fā)展概述/18二、歐洲各國(guó)對(duì)基因治療領(lǐng)域的資助持續(xù)增加/20三、歐洲建立了完善的基因治療監(jiān)管體系/23第三節(jié) 日本基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/24第四節(jié) 韓國(guó)基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/27第五節(jié) 印度基因治療發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/29第三章 我國(guó)基因治療的發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)/31第一節(jié) 我國(guó)基因治療發(fā)展概述/31一、臨床試驗(yàn)/31二、產(chǎn)業(yè)產(chǎn)品/33三、基礎(chǔ)研究與政策扶持/34第二節(jié) 我國(guó)基因治療監(jiān)管體系/36第三節(jié) 我國(guó)基因治療的遠(yuǎn)期規(guī)劃及建議/38第四章 基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展概況/41第一節(jié) 上市產(chǎn)品/41第二節(jié) 在研產(chǎn)品/43第三節(jié) 專利分析/45一、全球基因治療領(lǐng)域技術(shù)研發(fā)分析/45二、中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力研究/49第四節(jié) 基因治療產(chǎn)業(yè)概況/52第五章 病毒載體基因治療/55第一節(jié) 病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/55一、逆轉(zhuǎn)錄病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/55二、腺病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/58三、腺相關(guān)病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/68四、痘病毒載體基因治療的研究現(xiàn)狀/71五、溶瘤病毒基因治療的研究現(xiàn)狀/76第二節(jié) 病毒載體基因治療領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/83一、病毒載體的免疫反應(yīng)/83二、病毒載體的安全性/84三、新型病毒載體的發(fā)現(xiàn)、設(shè)計(jì)與改造/86四、病毒載體的規(guī)?；苽?91第三節(jié) 病毒載體基因治療領(lǐng)域的未來需求和重點(diǎn)項(xiàng)目的建議/92一、未來需求/92二、重點(diǎn)項(xiàng)目建議/94第四節(jié) 病毒載體基因治療領(lǐng)域發(fā)展的政策建議/96第六章 非病毒載體的基因治療/97第一節(jié) 非病毒基因治療的發(fā)展歷史與現(xiàn)狀/97一、基于質(zhì)粒DNA的基因治療研究現(xiàn)狀/97二、基于小核酸的基因治療研究現(xiàn)狀/100三、基于mRNA的基因治療研究現(xiàn)狀/108第二節(jié) 非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/115一、基于質(zhì)粒DNA的非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/115二、基于小核酸的非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/122三、基于mRNA的非病毒基因治療當(dāng)前研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/126第三節(jié) 非病毒基因治療未來發(fā)展需求、項(xiàng)目與政策建議/129一、基于質(zhì)粒DNA的非病毒基因治療未來發(fā)展需求、項(xiàng)目與政策建議/129二、基于質(zhì)粒RNA的非病毒基因治療未來發(fā)展需求、項(xiàng)目與政策建議/132第七章 基因編輯/135第一節(jié) 基因編輯領(lǐng)域的發(fā)展歷史與現(xiàn)狀/135一、人工核酸酶的研究歷史與現(xiàn)狀/136二、堿基編輯工具/139三、引導(dǎo)編輯/140四、基因編輯技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化現(xiàn)狀/141第二節(jié) 基因編輯的研究熱點(diǎn)和重要科學(xué)問題/143一、傳統(tǒng)基因編輯/143二、堿基編輯/145三、開發(fā)基于CRISPR/Cas9的其他衍生編輯工具/148四、基因編輯在人類疾病治療中的應(yīng)用/149第三節(jié) 基因編輯技術(shù)的未來需求與重點(diǎn)項(xiàng)目、政策建議/151一、基因編輯技術(shù)未來需求/151二、我國(guó)基因編輯重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目建議/153三、政策建議/155第八章 基因修飾的細(xì)胞治療/157第一節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療的發(fā)展和現(xiàn)狀/157第二節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療領(lǐng)域的問題和研究熱點(diǎn)/159一、TCR-T，CAR-NK，CAR-M/159二、雙/多特異CAR-T/160三、“邏輯門”CAR-T/160四、過表達(dá)或基因編輯改造CAR-T/160五、帶安全開關(guān)的CAR-T/161六、通用型CAR-T/161七、CAR-T與其他療法聯(lián)合治療/161第三節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療領(lǐng)域的未來需求和重點(diǎn)項(xiàng)目的建議/161第四節(jié) 基因修飾的細(xì)胞治療領(lǐng)域發(fā)展的政策建議/163第九章 基因治療的臨床應(yīng)用及挑戰(zhàn)/165第一節(jié) 基因治療的臨床應(yīng)用/165一、體內(nèi)基因治療/167二、體外基因治療/167三、基因治療的發(fā)展趨勢(shì)/167第二節(jié) 基因治療面臨的挑戰(zhàn)/169一、基因治療的倫理問題/169二、病毒載體的免疫原性/171三、基因治療的長(zhǎng)期毒副反應(yīng)/175四、病毒基因治療產(chǎn)品脫落/177第三節(jié) 基因治療的臨床應(yīng)用未來發(fā)展需求與政策建議/179參考文獻(xiàn)/181關(guān)鍵詞索引/186